Le Japon vient de franchir une étape majeure dans le domaine de la médecine régénérative. Les autorités sanitaires du pays ont autorisé la commercialisation d’un traitement innovant contre la Maladie de Parkinson reposant sur l’utilisation de cellules souches.
Développée par le laboratoire Sumitomo Pharma, cette thérapie baptisée Amchepry consiste à implanter directement dans le cerveau des cellules capables de remplacer celles détruites par la maladie. Une première mondiale qui pourrait transformer la prise en charge de cette pathologie neurodégénérative.
L’autorisation accordée permet à l’entreprise japonaise de produire et de commercialiser ce traitement, conçu pour restaurer la production de dopamine, un neurotransmetteur essentiel au contrôle des mouvements. Chez les patients atteints de Parkinson, la disparition progressive des neurones producteurs de dopamine provoque des tremblements, une rigidité musculaire et des troubles moteurs qui s’aggravent avec le temps.
La thérapie repose sur l’utilisation de cellules souches pluripotentes induites, connues sous le nom de cellules iPS. Cette technologie, découverte par le chercheur japonais Shinya Yamanaka, récompensé par le prix Nobel de médecine en 2012, permet de reprogrammer des cellules adultes pour les transformer en cellules capables de devenir n’importe quel tissu de l’organisme. Dans le cas du traitement Amchepry, ces cellules sont différenciées en précurseurs de neurones dopaminergiques avant d’être transplantées dans le cerveau des patients.
Les premiers résultats cliniques ont été jugés encourageants. Une étude menée par des chercheurs de l’Université de Kyoto a été réalisée sur sept patients âgés de 50 à 69 ans. Chaque participant a reçu entre cinq et dix millions de cellules implantées dans les zones cérébrales affectées par la maladie. Les patients ont ensuite été suivis pendant deux ans. Les chercheurs n’ont observé aucune complication majeure et quatre participants ont montré une amélioration notable de leurs symptômes.
Le feu vert accordé par les autorités japonaises s’inscrit dans un cadre réglementaire spécifique destiné à accélérer l’accès des patients aux innovations médicales. Le traitement bénéficie ainsi d’une autorisation dite « conditionnelle et temporaire », qui permet sa mise sur le marché tout en poursuivant la collecte de données sur son efficacité et sa sécurité à plus grande échelle.
Dans le même temps, le ministère japonais de la Santé a validé une autre avancée dans le domaine de la médecine régénérative. La start-up médicale Cuorips a obtenu l’autorisation pour son traitement ReHeart, destiné aux patients souffrant d’insuffisance cardiaque sévère. Cette technologie repose sur l’application de fines feuilles de muscle cardiaque à la surface du cœur, afin de stimuler la formation de nouveaux vaisseaux sanguins et améliorer la fonction cardiaque.
Selon les autorités japonaises, ces deux innovations pourraient être proposées aux patients dès cet été, marquant l’arrivée sur le marché des premiers traitements médicaux basés sur des cellules iPS. Pour le ministre de la Santé Kenichiro Ueno, ces avancées pourraient offrir de nouvelles perspectives thérapeutiques à des millions de patients dans le monde.
La Maladie de Parkinson demeure aujourd’hui l’une des pathologies neurologiques les plus répandues. D’après les estimations de la Parkinson’s Foundation, environ dix millions de personnes en sont atteintes à l’échelle mondiale. Les traitements actuels permettent d’atténuer certains symptômes, sans pour autant freiner la progression de la maladie. L’arrivée de thérapies reposant sur les cellules souches ouvre ainsi une nouvelle voie dans la lutte contre les maladies dégénératives, en visant cette fois à réparer directement les tissus endommagés.
